DEEP

Kinderklinik

Direktor:
Prof. Dr. med. Dr. h. c. Wolfgang Rascher

Deferiprone Evaluation in Paediatrics (DEEP)

Der orale Eisenchelator Deferipron wird häufig bei pädiatrischen β-Thalassämie Patienten mit transfusionsbedingter Eisenüberladung eingesetzt. Da der Wirkstoff nicht mehr dem Patentschutz unterliegt, wird er aus Gründen der Verfügbarkeit und Wirtschaftlichkeit in Entwicklungsländern oder bei Kindern ohne Zugang zu Gesundheitssystemen eingesetzt. Jedoch gefährdet die begrenzte Studienlage zur Anwendung bei Kindern unter 10 Jahren die Arzneimitteltherapiesicherheit (AMTS). Speziell Langzeitdaten bei Kindern sind von großem Interesse, weil eine frühe und konstante Eisenelimination notwendig ist, um Spätfolgen wie Organschäden an Herz und Leber zu vermeiden.

Das durch das 7. Forschungsrahmenprogramm von der Europäischen Kommission (FP7) geförderte DEEP-Projekt erhebt Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit von Deferipron bei Kindern und Jugendlichen und strebt eine Zulassung für die pädiatrische Verwendung (Paediatric use marketing authorisation, PUMA) an. In diesem Kontext werden drei Studien zwischen Januar 2011 und Dezember 2014 durchgeführt:

DEEP-1 untersucht die Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Deferipron bei Kindern zwischen einem Monat und sechs Jahren.

DEEP-2 vergleicht im Rahmen einer randomisierten und kontrollierten klinischen Studie die Wirksamkeit und Sicherheit von Deferipron mit dem oralen Eisenchelator Deferasirox bei Kindern zwischen einem Monat und unter 18 Jahren.

Die vom Universitätsklinikum Erlangen gesponserte und von der Kinderklinik koordinierte DEEP-3 Studie untersucht die langfristige Therapiesicherheit von Deferipron bei Kindern mit β-Thalassämie zwischen einem Monat und unter 18 Jahren. Es handelt sich um eine nicht-interventionelle multizentrische, multinationale Kohortenstudie mit retro- und prospektiver Datenerhebung. Die Studie umfasst insgesamt 16 rekrutierende Zentren aus sechs verschiedenen Ländern: Albania, Ägypten, Griechenland, Italien, Tunesien und Zypern. Hauptziel der Studie ist die Erfassung von Art und Inzidenz von schwerwiegenden unerwünschten Arzneimittelwirkungen (UAW) während der Deferipron Therapie. Zusätzlich werden nicht-schwerwiegende UAW und Risikofaktoren für das Auftreten von UAW unter Deferipron untersucht. Es sollen mindestens 400 Kinder in die Studie eingeschlossen und für mindestens zwei Jahre beobachtet werden.

Für weitere Informationen: http://www.deepproject.eu/

 
Projektleitung
PD Dr. rer. nat. Antje Neubert
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Prof. Dr. med. Dr. h. c. Wolfgang Rascher
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Mitarbeiter
Sven Moritz Fischer
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Irmgard Toni
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Stefan Wimmer
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Julia Zahn
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Zusammenfassung