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Kinderklinik

Direktor:
Prof. Dr. med. Dr. h. c. Wolfgang Rascher
Kinderklinik, Ektodermale Dysplasien, Uni-Klinikum

44.000 Euro für die weitere Entwicklung einer Therapie im Mutterleib

Schweizer Stiftung unterstützt Forschung zur Ektodermalen Dysplasie

Ein Herzensanliegen von Elisabeth Forberg war es, mit den Mitteln ihrer Stiftung Institutionen zu unterstützen, die Hilfeleistungen für notleidende Kinder und deren Familien erbringen. In diesem Jahr fördert die gemeinnützige Schweizer Stiftung deshalb die Forschung von Prof. Dr. Holm Schneider, Oberarzt der Kinder- und Jugendklinik (Direktor: Prof. Dr. Dr. h. c. Wolfgang Rascher) und Sprecher des Zentrums für Ektodermale Dysplasien Erlangen des Universitätsklinikums Erlangen, mit 50.000 Schweizer Franken, also rund 44.000 Euro. Wie im Frühjahr 2018 berichtet, ist es dem Kinderarzt und seinen Kollegen erstmals weltweit gelungen, die lebensbedrohliche Erbkrankheit Ektodermale Dysplasie mit einem Medikament schon im Mutterleib erfolgreich zu behandeln. Seitdem läuft die Forschung zu dieser neuartigen Therapie auf Hochtouren.
Prof. Dr. Holm Schneider zeigt auf die Mikroskopaufnahme, die beweist: Vorgeburtlich behandelte Kinder mit Ektodermaler Dysplasie entwickeln genauso viele Schweißdrüsen wie gesunde Kinder. Foto: Michael Rabenstein/Uni-Klinikum Erlangen

Drei Kinder mit Ektodermaler Dysplasie entwickelten dank einer Proteinspritze ins Fruchtwasser ihrer Mutter nicht nur deutlich mehr Zahnanlagen als ihre unbehandelten Geschwister, sondern auch Schweißdrüsen - die bei Patienten mit derselben Form der Ektodermalen Dysplasie sonst fehlen. Die Erlanger Forscher gehen davon aus, dass die bisher behandelten Kinder nun lebenslang normal schwitzen können und nicht mehr von Überhitzung bedroht sind. Sollten ihre Mütter aber irgendwann erneut mit einem betroffenen Kind schwanger sein, wäre die gleiche Therapie nur möglich, wenn sich im Zuge der ersten Behandlung keine Antikörper gegen das therapeutische Protein gebildet haben. Um herauszufinden, ob solche Antikörper entstanden sind, müssen mütterliche Blutproben untersucht werden, die vor und nach der Verabreichung des Proteins entnommen wurden.

Damit sind auch einige grundlegende Fragen verbunden: Ist die Plazentaschranke der Schwangeren - also jener Gewebefilter, der den mütterlichen vom kindlichen Blutkreislauf trennt - dicht genug, um eine unerwünschte Antikörperbildung verlässlich zu verhindern? Und falls nicht: Würde ein Fremdprotein, das der Fetus aus dem Fruchtwasser aufnimmt, dann vielleicht von lokalen Toleranzmechanismen in der Plazenta profitieren und gar keine Immunantwort der Schwangeren hervorrufen?

Die Unterstützung der Forberg-Stiftung ermöglicht es, diesen Fragen nachzugehen. Zugleich sollen Tests etabliert werden, die später auch für eine multizentrische Studie nutzbar sind - mit dem Ziel, das vorgeburtliche Therapieverfahren zur Zulassung zu bringen.

Weitere Informationen:

Prof. Dr. Holm Schneider
Telefon: 09131 85-33775
E-Mail: holm.schneideratuk-erlangen.de

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